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20代後半男性からのご相談
DMDの治療薬について、ご教示ください
私の弟に関する相談です。
DMD患者で、エクソン46から50の欠失です。
①エクソン51スキップに応答する変異ジストロフィン遺伝子を有しているという理解で宜しいでしょうか。
②FDAで迅速承認された、核酸医薬品であるExondys51はPOCが取得できていないようです。そのため、PMDAは承認しないでしょう。私の弟が使用できる可能性があり、最も上市の可能性が高いパイプラインをご教示ください。
何卒、よろしくお願い申し上げます。
- 対象者20代前半（男性）
- 診断ステータス受診し、診断を受けた
- 診断された病名デュシェンヌ型筋ジストロフィー
- 治療期間1年以上
神経内科骨・関節・筋肉全身の症状（その他）筋ジストロフィー
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専門医を中心に医療従事者がチームで対応経験豊富な専門医を中心に、医師や看護師などの医療従事者がチームで対応しています。
医学的根拠に基づいた信頼できる回答 信頼性の高い医療情報をもとに、お客様一人ひとりのご相談内容に合わせた回答を提供しています。
希少疾患や難病などのご相談も可能よくある症状や病気だけでなく、希少疾患や難病なども含め、幅広いご相談に回答しています。
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